ژن درمانی کودکان بدون سیستم ایمنی را درمان می کند
محققان با کمک ژن تراپی موفق به دستاوردی مهم در زمینه درمان کودکانی با نوعی از نقص ایمنی مرکب شدید شده که سبب می‌شود بدن آنها سیستم ایمنی نداشته باشد.
نقص ایمنی به نام ADA-SCID یک بیماری مهلک است که اجازه نمی‌دهد کودکان مبتلا زندگی عادی داشته باشند. بیماری مذکور به دلیل جهش‌هایی در ژن به وجود می‌آید که آنزیم آدنوزین دآمیناز را تولید می‌کنند. این آنزیم برای فعال سازی سیستم ایمنی بدن اهمیت زیادی دارد.
کودکان مبتلا به این بیماری هیچ نوع سیستم ایمنی ندارند و چنین وضعیتی در دو سال نخست زندگی کودک ممکن است مرگبار باشد. فعالیت‌هایی مانند رفتن به مدرسه و بازی کردن با دوستان به عفونت‌های خطرناک در بدن آنان منجر می‌شود.
اما در تحقیقی جدید که New England Journal of Medicine منتشر کرده پروفسور دونالد کان از دانشگاه کالیفرنیا و دکتر کلر بوت از بیمارستان گریت اورموند استریت نتایج درمان ۲تا۳ ساله ۵۰ کودک را منتشر کرده‌اند.
این کودکان بین سال‌های ۲۰۲۱ تا ۲۰۱۷ میلادی برای درمان ADA-SCID تحت درمان ژن تراپی سلول بنیادی قرار گرفتند.
۲ تا ۳ سال پس از انجام روش درمانی جدید، تمام ۵۰ کودک سالم بودند. در ۴۸ نفر از آنان علائم ADA-SCID دیده نمی‌شد، اما آنها مادام العمر تحت نظر خواهند بود. در دو موردی که درمان موفقیت آمیز نبود، کودکان تحت درمان استاندارد قرار گرفتند و یک نفر از آنها اهدا کننده مغز استخوان یافت.
در شیوه درمان معمول این بیماری، زمانیکه بتوان یک اهدا کننده مغز استخوان برای کودک یافت (اصولاً فردی از خانواده نزدیک وی)، هفته‌ای یک یا دوبار آنزیمADA به بدن او تزریق می‌شود.
به گفته محققان تاکنون این درمان هیچ عوارض جانبی شدیدی نداشته است.
اما محققان ادعا می‌کنند اگر ژن تراپی مذکور تأیید شود، درفرایندی یک باره می‌توان بیماری را درمان کرد و نتایج آن تا پایان عمر باقی می‌ماند.